A saga que começa no diagnóstico muitas vezes continua no tratamento. Poucas medicações para doenças raras são incorporadas ao Sistema Único de Saúde (SUS), o que faz com que pacientes consigam os remédios por via judicial. O cenário não garante segurança e estabilidade necessárias no tratamento.

"Toda vez nos negam medicamentos, falam que é por causa do alto custo. Mas a gente tem insistido que um paciente sem o tratamento adequado custa muito mais", relata Liana Ferronato, presidente da Associação Brasileira de Amiloidose Hereditária (Abpar).

Amira Awada, presidente do Instituto Vidas Raras, explica que "esses medicamentos nunca vão chegar nos limiares de custo-efetividade dos medicamentos comuns". "Vão ter uma precificação muito mais alta".

Liana complementa dizendo que um paciente raro sem tratamento adequado demanda "exames, internações, UTIs, aposentadoria, pensão, cuidadores, pessoas da família que deixam de trabalhar para ficar em casa cuidando desses pacientes". "É uma dificuldade muito grande fazer eles (governo, planos de saúde etc) entenderem isso. Nós vivemos com muito sofrimento e causando mais gastos ainda do que sem o tratamento adequado", critica.

Liana conta que já perdeu vários parentes em decorrência da amiloidose hereditária cardíaca. "A luta é tamanha para incorporar. Vira e mexe, o Governo não compra, não importa, não distribui a tempo. A interrupção do medicamento agrava a doença e, às vezes, torna o tratamento ineficaz", afirma.