No Dia Mundial de Doenças Raras (28 de fevereiro), toda a comunidade, associações, federações, inclusive a Federação das Associações de Doenças Raras do Norte, Nordeste e Centro-Oeste (Fedrann) buscam chamar a atenção do nosso Parlamento, da sociedade civil e do poder Executivo para a falta de acesso ao tratamento e cuidados multidisciplinares específicos para pessoas com doenças raras.

Tivemos avanços nestas últimas décadas no nosso país: como a portaria 199/2014, a ampliação do teste do pezinho, inaugurações de centros de referências em alguns estados da federação — incluindo dois no Ceará —, de centros de reabilitação, algumas incorporações de tratamento ao SUS [Sistema Único de Saúde]. Contudo, tudo vem de uma forma ainda muito diminuta, não sendo medidas equitativas na sua grande maioria. Iluminamos por diversas vezes o Congresso Nacional, tivemos várias audiências comemorativas, a última no dia 14 de março, mas não basta a sensibilidade, precisamos de tratamento adequado.

Sem dúvida, é importante dar visibilidade para a jornada de mais 14 milhões de brasileiros com doenças raras por meio de ações de conscientização. Entretanto, não podemos deixar de lembrar que muitas pessoas estão desassistidas por falta de cuidado adequado e políticas públicas eficientes que possam garantir a qualidade de vida dos pacientes.

Hoje, temos mais de 8 mil tipos de doenças raras descritas na literatura científica, mas apenas 3% delas possuem tratamento. Nem 1% dos tratamentos estão incorporados ao SUS. Segundo o Conitec [Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde], trata-se do custo-efetividade, dessa forma perguntamos: que preço tem uma vida? Temos ainda um caminho muito longo a ser traçado para que os pacientes com doenças raras possam ter uma qualidade de vida e o resgate de sua dignidade.